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国际罕见病日丨药明生物与合作伙伴的孤儿药情结

2019-11-23 23:40

原标题:药明生物成美国Inhibrx公司“独家”合作伙伴,为期三年

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文 | 健识局 冯晨晨

云顶国际,编 | Shirely

2018年2月28日,是第十一个国际罕见病日,主题为“因你珍稀,所以珍惜”(Show your rare - Show you care)。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口数的0.65‰~1‰ 的疾病统称为罕见病,如庞贝氏症、法布雷病、血友病、地中海贫血、渐冻症、白化病、戈谢病等。目前全世界已经识别近7000种罕见病,据估计在全球范围内影响着3~3.5亿人,在我国各类罕见病患者超过1600万人。

昨日(9月11日),药明生物官方微信发文称,已与美国Inhibrx公司针对其多个创新蛋白药物GMP生产达成独家战略合作。

“孤儿药”是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。近年来,孤儿药的开发逐渐引起世界各地的关注,美国FDA对孤儿药的注册采取“先认定孤儿药资格,然后给予特殊审评”的办法加快审批进度,使得孤儿药在每年FDA批准的新药中占有较大比重;中国医药行业政策正在推进孤儿药快速审评审批、纳入医保目录等工作,鼓励企业积极开发孤儿药。

根据合作协议的条件和条款,药明生物将成为Inhibrx公司未来三年开展国际临床试验所有生物新药的GMP生产独家合作伙伴,为Inhibrx整个研发管线的上市进程提供支持。

药明生物在成立之初就开始与合作伙伴携手开发孤儿药,并先后与中裕新药TaiMed、Amicus、北海康成等国内外致力于开发孤儿药的创新生物药研发公司合作,加快孤儿药的上市进程,造福全球罕见病患者。今天,让我们一起了解药明生物与合作伙伴的“孤儿药情结”。

Inhibrx公司相关负责人表示,他们与药明生物在两年前已建立紧密的合作关系,双方合作进展顺利,公司一个在研项目即将于今年10月开展I期临床试验,预计明年还将有四个项目进入新药临床试验申请(IND)阶段。

1-合作伙伴:Amicus

据药明生物官网显示,其是一家港股上市公司,主要为制药及生物技术公司提供定制服务。截至2018年6月30日,在药明生物平台上研发的综合项目达187个,包括98个处于临床前研究阶段,78个在临床早期(I期,II期)阶段,10个在后期临床(III期)以及1个在商业化生产阶段。

合作项目:庞贝氏症新一代酶替代疗法

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Amicus Therapeutics:是一家在罕见和孤儿疾病治疗领域处于领先地位的全球性生物技术公司,其拥有强大的先进疗法在研管线,覆盖广泛的人类遗传疾病。公司董事长兼首席执行官John Crowley先生的一对儿女被诊断出患有庞贝氏症,该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡。为拯救孩子的生命,John毅然辞职创办公司,克服重重困难研制出全球第一款治疗庞贝氏症的药物Myozyme,从而挽救了自己孩子和众多庞贝氏症患者的生命。John Crowley的故事感动了整个美国,其真实经历被好莱坞改编成电影《良医妙药》并在全球公映。

据药明生物2018年半年报显示,其收益已由去年上半年的6.54亿元,增至今年上半年的10.54亿元,同比增长61.2%。从各地区的收益比重来看,美国和中国是其主要来源,且美国的收益占比在50%以上。

最新进展:Amicus庞贝病新药展现长期积极疗效。

此次药明生物与美国Inhibrx公司达成合作,无疑将继续巩固其来自于美国的收益。返回搜狐,查看更多

2018年2月9日,圣地亚哥召开的科学会议上,Amicus公布其与药明生物合作研发生产的治疗庞贝症的新一代酶替代疗法产品临床试验的最新结果。研究表明,在长达1年的后续跟踪中,Amicus的创新疗法显着改善了患者的行走表现,并能稳定患者的肺功能。

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2-合作伙伴:北海康成

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